Overview
Greg Hurlbut und Mark Munson gründeten Sionna Therapeutics 2019. Sie wollten ihre über ein Jahrzehnt aufgebaute Forschung an der Nukleotid-Bindungsdomäne 1 des CFTR-Proteins in eigene Medikamente überführen. Beide hatten zuvor bei Genzyme und später bei Sanofi an genau diesem Ansatzpunkt gearbeitet. In der Mukoviszidose-Forschung galt der Bereich lange als nicht medikamentös beeinflussbar. Die Cystic Fibrosis Foundation unterstützte die Vorarbeiten seit 2011 mit über 38 Millionen Dollar an Forschungsförderung und wurde später auch direkt Investorin.
Nach der Gründung folgten zügig größere Finanzierungsrunden. Im April 2022 sammelte Sionna eine Series B über 111 Millionen Dollar ein. Eine Series C über 182 Millionen Dollar folgte im März 2024 unter Führung von Enavate Sciences. Im Juli 2024 lizenzierte das Unternehmen mehrere klinische Wirkstoffkandidaten von AbbVie und verbreiterte damit seine Pipeline deutlich. Der Hauptsitz liegt in Waltham, Massachusetts, im Großraum Boston. Sionna beschäftigt rund 60 Mitarbeiter und ist seit dem Börsengang von 2025 mit einer Cash-Reichweite bis ins Jahr 2028 ausgestattet.
Management
Seit Mai 2021 leitet Mike Cloonan Sionna als President und CEO. Cloonan war zuvor vier Jahre Chief Operating Officer bei Sage Therapeutics. Davor sammelte er 14 Jahre Erfahrung in verschiedenen Führungsrollen bei Biogen. Zuletzt verantwortete er dort als Senior Vice President US Commercial die Geschäftsbereiche Multiple Sklerose, Hämophilie und SMA. Er hält einen MBA der Darden School an der University of Virginia und einen Bachelor vom College of the Holy Cross. Mitgründer Greg Hurlbut verantwortet als Senior Vice President die Discovery Research und prägt die wissenschaftliche Ausrichtung. Mitgründer Mark Munson leitet als Senior Vice President die medizinische Chemie.
Chief Medical Officer Charlotte McKee bringt eine besonders relevante Vorgeschichte mit. Sie verantwortete bei Vertex Pharmaceuticals die klinische Entwicklung im Bereich Mukoviszidose und Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. An der Zulassung der CFTR-Modulatoren Trikafta, Symdeko und Orkambi war sie maßgeblich beteiligt. Damit holte Sionna jemanden an Bord, der die etablierten Therapien des Marktführers von innen kennt. Chief Financial Officer ist Elena Ridloff, CFA, die zuvor unter anderem bei Alexion Pharmaceuticals den Bereich Investor Relations leitete.
Finanzdaten
Branche
Sionna operiert im engen, aber lukrativen Markt für Mukoviszidose-Therapien. Mukoviszidose ist eine erbliche Stoffwechselerkrankung, bei der Mutationen im CFTR-Gen den Salz- und Wasserhaushalt von Schleimhäuten stören. Etwa 100.000 Menschen sind weltweit diagnostiziert, rund 90 Prozent von ihnen tragen die Mutation F508del. Marktforscher beziffern das globale Volumen der Mukoviszidose-Therapeutika auf rund 28 Milliarden Dollar bis 2034 mit jährlichen Wachstumsraten im hohen einstelligen Prozentbereich.
Den Markt dominiert seit Jahren Vertex Pharmaceuticals fast vollständig. Das Triple-Kombinationspräparat Trikafta, in Europa als Kaftrio vermarktet, erzielte 2023 rund 8,9 Milliarden Dollar Umsatz und überschritt 2024 die Zehn-Milliarden-Marke. Vertex behandelt damit theoretisch rund 90 Prozent aller diagnostizierten Patienten und arbeitet parallel an einer Nachfolgetherapie. Konkurrenz kommt zudem von gentherapeutischen Ansätzen verschiedener Wettbewerber sowie von kleineren Biotechs mit präklinischen Programmen.
Sionna positioniert sich als Herausforderer mit einem mechanistisch andersartigen Ansatz. Die zugelassenen Vertex-Modulatoren wirken über andere Domänen des CFTR-Proteins. Sionna setzt direkt an der Nukleotid-Bindungsdomäne 1 an, in der die F508del-Mutation lokalisiert ist. Diese Differenzierung soll im Erfolgsfall klinisch messbare Vorteile gegenüber dem heutigen Behandlungsstandard ermöglichen.
Produkte und Services
Sionna befindet sich im klinischen Entwicklungsstadium und erzielt damit noch keine Umsätze. Die Pipeline besteht aus mehreren kleinen Molekülen, die sich in zwei Klassen aufteilen. Zum einen sind das die NBD1-Stabilisatoren SION-719 und SION-451, die direkt an der F508del-Mutation ansetzen. Zum anderen umfasst die Pipeline komplementäre CFTR-Modulatoren, die in Kombination mit den NBD1-Stabilisatoren die Proteinfunktion möglichst vollständig wiederherstellen sollen.
Die wichtigste Erweiterung kam im Juli 2024 durch eine Lizenzvereinbarung mit AbbVie. Sionna übernahm die weltweiten Rechte an galicaftor (intern als SION-2222 geführt), navocaftor (SION-3067) sowie dem Phase-1-Wirkstoff SION-2851. Die ersten beiden hatten zuvor unter AbbVie Phase-2-Studien abgeschlossen, ohne die intern gesteckten Ziele zu erfüllen. AbbVie erhielt eine nicht offengelegte Vorauszahlung, eine Beteiligung an Sionna sowie potenzielle Meilenstein- und Lizenzzahlungen.
Strategisch verfolgt Sionna einen Ansatz mit dualen Kombinationen. Ein NBD1-Stabilisator soll mit einem komplementären Modulator gepaart werden, um die CFTR-Funktion möglichst nahe an den Wildtyp heranzuführen. Im Oktober 2025 startete die Phase-2a-Studie PreciSION CF, in der SION-719 zusätzlich zur Standardtherapie Trikafta untersucht wird. Erste Daten werden für Mitte 2026 erwartet.
