uniQure springt 80 Prozent nach FDA-Wende bei Huntington

Selten erlebt eine Biotech-Aktie einen Tag wie diesen. Die Papiere von uniQure (NASDAQ: QURE) schossen am 17. Juni um rund 80 Prozent nach oben. Zum Handelsschluss am Vortag kostete die Aktie noch 26,99 Dollar. Am Mittwoch sprang sie zeitweise auf über 49 Dollar und ging bei etwa 47,67 Dollar aus dem Handel. Fast 20 Millionen Aktien wechselten an diesem Tag den Besitzer. Normal sind weniger als zwei Millionen.

uniQure ist ein Gentherapie-Unternehmen mit Sitz in Amsterdam und Boston. Bekannt wurde die Firma durch Hemgenix, eine zugelassene Gentherapie gegen die Bluterkrankheit Hämophilie B. Das eigentliche Kurspotenzial liegt aber in der Pipeline. Und genau dort kam jetzt die Nachricht, auf die Anleger seit Jahren warten.

Auslöser war eine Mitteilung zur Huntington-Gentherapie AMT-130. Die US-Arzneimittelbehörde FDA akzeptiert die vorhandenen Studiendaten nun doch als Hauptgrundlage für einen Zulassungsantrag. Den Antrag auf beschleunigte Zulassung will uniQure im dritten Quartal 2026 einreichen. Für ein Unternehmen, dessen Bewertung fast vollständig an dieser einen Therapie hängt, ist das ein gewaltiger Schritt.

Huntington ist eine erbliche Nervenkrankheit. Ein Gendefekt sorgt dafür, dass im Gehirn ein schädliches Eiweiß entsteht, das Nervenzellen nach und nach zerstört. Betroffene verlieren über Jahre die Kontrolle über Bewegung, Denken und Gefühle. Weltweit leben rund 75.000 Menschen in den USA, Europa und Großbritannien mit der Diagnose. Eine Therapie, die den Verlauf bremst, fehlt bislang komplett.

AMT-130 setzt an der Wurzel an. Die Gentherapie wird in einer einzigen Operation direkt ins Gehirn eingebracht. Über einen Virus-Vektor schleust sie eine Bauanleitung ein, die das schädliche Huntington-Eiweiß ausbremst. Eine einmalige Behandlung statt lebenslanger Medikamente, so lautet das Versprechen.

Die Daten dazu stützen die Hoffnung. Nach drei Jahren zeigte die Hochdosis-Gruppe eine um 75 Prozent verlangsamte Krankheitsprogression, gemessen an einer etablierten klinischen Skala. Der Wert war statistisch klar abgesichert. Auch bei der Alltagsfähigkeit der Patienten gab es eine deutliche Verbesserung von 60 Prozent gegenüber der Vergleichsgruppe. Schwere neue Nebenwirkungen traten seit Ende 2022 nicht mehr auf. Für eine Krankheit ohne wirksame Behandlung sind das bemerkenswerte Zahlen.

Spannend wird die Geschichte erst durch ihre Vorgeschichte. Noch im November 2025 hatte die FDA dem Unternehmen mitgeteilt, die Daten der frühen Studie reichten nicht aus. Im Januar 2026 bekräftigte die Behörde diese Linie und forderte eine große neue Vergleichsstudie. Ein hochrangiger Regulierer bezeichnete AMT-130 damals sogar als gescheitertes Produkt. Die Aktie verlor in der Folge massiv an Wert.

Jetzt das Gegenteil. In einem sogenannten Type-B-Meeting signalisierte die FDA, dass die Dreijahresanalyse als Hauptbeleg für den Antrag genügt. Über die Gründe wird viel spekuliert. Mehrere Analysten verweisen darauf, dass mit Vinay Prasad und Marty Makary zwei kritische Stimmen die Behörde verlassen haben. Der kommissarische FDA-Chef zeigte sich zuletzt offen für die Anliegen von Patienten mit seltenen Erkrankungen. Die Behörde will die beschleunigte Zulassung nun zügig prüfen. Eine bestätigende Studie soll parallel laufen, voraussichtlich ohne Schein-Operation als Vergleich.

An der Wall Street löste das eine Welle von Heraufstufungen aus. Cantor Fitzgerald hob die Aktie von Neutral auf Overweight und schraubte das Kursziel von 18 auf 61 Dollar. Stifel zog von 28 auf 71 Dollar nach und sieht inzwischen eine Wahrscheinlichkeit von über 50 Prozent für die beschleunigte Zulassung. Andere blieben vorsichtiger. Goldman Sachs hält an einem neutralen Rating mit 46 Dollar fest, Mizuho nennt 35 Dollar, Barclays nur 25 Dollar. Die Spannweite der Kursziele reicht mittlerweile bis 94 Dollar. Diese Lücke zeigt, wie unterschiedlich der Markt die Erfolgsaussichten bewertet.

uniQure ist nicht allein. Um die erste zugelassene Huntington-Therapie kämpfen seit Jahren mehrere Firmen. Roche und sein Partner Ionis arbeiten an Tominersen, einem Wirkstoff, der bereits 2021 in einer großen Studie scheiterte. Inzwischen testet das Duo das Mittel gezielt bei jüngeren Patienten in einem früheren Krankheitsstadium. PTC Therapeutics verfolgt mit einer Tablette zum Schlucken einen anderen Weg und steckt in der mittleren Studienphase. Wave Life Sciences setzt auf einen Ansatz, der nur das schädliche Eiweiß ausschaltet und das gesunde verschont.

Der Unterschied liegt in der Art der Behandlung. Die meisten Konkurrenten entwickeln Mittel, die regelmäßig verabreicht werden müssen. uniQure verfolgt die Idee einer einzigen Behandlung, die langfristig wirkt. Sollte AMT-130 als erste krankheitsmodifizierende Therapie auf den Markt kommen, hätte das Unternehmen einen klaren Vorsprung. Wer zuerst eine Zulassung hält, prägt den Markt und gewinnt das Vertrauen von Ärzten und Patienten. Genau dieser Vorsprung wird gerade eingepreist.

Bei aller Euphorie lohnt ein nüchterner Blick auf die Zahlen. uniQure verdient noch kein Geld. Im ersten Quartal 2026 lag der Umsatz bei rund 3,6 Millionen Dollar, der Verlust bei etwa 53,5 Millionen Dollar. Das Unternehmen verbrennt also weiter Kapital. Immerhin ist die Kasse gut gefüllt. Mit Barmitteln von über 580 Millionen Dollar reicht der finanzielle Spielraum nach eigenen Angaben bis in die zweite Jahreshälfte 2029. Eine schnelle Kapitalerhöhung ist damit unwahrscheinlich.

Trotzdem bleibt die Aktie eine Wette auf einen einzigen Auslöser. Die Bewertung von rund drei Milliarden Dollar fußt fast komplett auf der Hoffnung, dass AMT-130 die Zulassung erhält und zum Verkaufsschlager wird. Eingereicht ist der Antrag noch nicht. Die endgültigen Protokolle des FDA-Treffens stehen aus. Und selbst nach einer beschleunigten Zulassung müsste die bestätigende Studie den Nutzen erst belegen. Scheitert sie, kann die Behörde die Zulassung wieder zurückziehen. Ein Kurssprung von 80 Prozent an einem Tag bedeutet immer auch, dass viel Optimismus auf einmal eingepreist wurde. Rückschläge fallen bei solchen Werten ebenso heftig aus.

Die kommenden Wochen werden zur Bewährungsprobe. Innerhalb von 30 Tagen erwartet uniQure die finalen Protokolle der FDA. Sie legen fest, wie genau der Antrag aussehen muss. Im September stehen zudem Vierjahresdaten der Studie an, ein wichtiger Test für die Haltbarkeit des Effekts. Den Zulassungsantrag in den USA und einen parallelen Antrag in Großbritannien plant das Unternehmen für das dritte Quartal.

Geht alles glatt, halten einige Analysten einen Marktstart bereits 2027 für möglich. Bis dahin bleibt die Aktie ein Spielball von Nachrichten aus der Behörde und der Klinik. Für Huntington-Patienten wäre eine Zulassung ein historischer Moment, denn bisher gibt es nichts Vergleichbares. Für Anleger entscheidet sich in den nächsten Quartalen, ob der Kurssprung gerechtfertigt war.