Overview
CAMP4 setzt auf eine Idee, die von klassischen Gentherapien abweicht. Bei vielen Erbkrankheiten ist ein Gen nicht komplett defekt, sondern nur eine von zwei Kopien, sodass der Körper zu wenig eines wichtigen Proteins bildet. Statt das Gen zu ersetzen, will CAMP4 die verbliebene gesunde Kopie lauter stellen.
Möglich machen soll das eine Gruppe regulatorischer RNA-Moleküle, die als Lautstärkeregler der Genaktivität wirken. Die firmeneigene Plattform kartiert diese Regler und entwirft passende Wirkstoffe, sogenannte Antisense-Oligonukleotide, die seit Jahren als Arzneimittelklasse etabliert sind. Nach Firmenangaben kommen über 1.200 Krankheitsbilder für den Ansatz infrage.
Der Sitz liegt in Cambridge bei Boston. Große Pharmapartner interessierten sich früh für die Technologie. CAMP4 schloss 2024 eine Forschungskooperation mit BioMarin über ein Volumen von mehr als 370 Millionen Dollar.
Management
Seit den Anfängen führt Josh Mandel-Brehm das Unternehmen als CEO. Der Manager kam aus der Geschäftsentwicklung eines großen Gentherapie-Unternehmens und richtete CAMP4 auf neurologische und stoffwechselbedingte Erkrankungen aus. Unter seiner Führung fiel 2025 die Entscheidung, das Kapital auf das aussichtsreichste Programm zu konzentrieren.
Finanzdaten
Branche
CAMP4 operiert im Feld der genetischen Medizin, wo mehrere Technologien um dieselben Krankheiten konkurrieren. Gentherapien schleusen ganze Genkopien ein, RNA-Wirkstoffe schalten fehlerhafte Botschaften ab, und Genscheren verändern das Erbgut direkt. Der Ansatz der Hochregulierung ist vergleichsweise neu.
Der wirtschaftliche Reiz liegt in den seltenen Erkrankungen. Für viele dieser Krankheiten existiert keine ursächliche Therapie, Behörden gewähren beschleunigte Verfahren und Marktexklusivität, und die erzielbaren Preise je Patient sind hoch. Entsprechend groß ist das Interesse großer Pharmakonzerne an Partnerschaften.
Die Kehrseite trifft kleine Plattformunternehmen hart. Seit 2022 finanzieren Anleger vor allem klinische Programme mit klaren Daten, während breit angelegte Technologieversprechen es schwer haben, was viele Biotechs zur Fokussierung zwingt.
Produkte und Services
Der Schwerpunkt verschob sich nach dem Börsengang deutlich. Zunächst stand ein Wirkstoff für Harnstoffzyklus-Störungen im Vordergrund, bei denen der Körper Ammoniak nicht ausreichend abbauen kann. Die Phase-1-Studie an Gesunden zeigte gute Verträglichkeit, doch Ende 2025 stoppte CAMP4 die eigene Weiterentwicklung und sucht seither einen Partner.
Die Hoffnungen ruhen nun auf CMP-002 gegen SYNGAP1-bedingte Erkrankungen, eine schwere Entwicklungsstörung mit Epilepsie. In Tierversuchen erhöhte der Wirkstoff das fehlende Protein deutlich und besserte Verhaltensauffälligkeiten, bei Affen stieg der Proteingehalt in relevanten Hirnregionen um etwa die Hälfte. Die vorgeschriebenen Sicherheitsstudien laufen, der Start der ersten Studie an Patienten ist frühestens für die zweite Jahreshälfte 2026 vorgesehen.
Erlöse stammen bislang ausschließlich aus Kooperationen. Neben BioMarin bestehen eine Lizenz mit Fulcrum Therapeutics und weitere Partnerschaften mit erfolgsabhängigen Zahlungen.
